Tempo di lettura: 5 minutiDal Planetary Health all’Health Equity, dalla sostenibilità ambientale all’equità: due temi sempre più al centro della sanità oggi. Promuovere una visione di Health Equity, diventa ancora più importante nel contesto delle malattie rare. Se ne è parlato nell’incontro promosso dalla Fondazione Mesit, dal titolo: “Da Planetary Health a Health Equity nelle malattie rare”, promosso dalla Fondazione Mesit – Medicina Sociale e Innovazione Tecnologica, con il contributo non condizionante di Sobi Italia.
Sono oltre 2 milioni gli italiani con una malattia rara, un caso su cinque riguarda gli ‘under 18’. Sono rare perché colpiscono meno di un caso ogni 2000 persone, ma il numero di patologie conosciute e diagnosticate è di circa 10 mila ed è una cifra che cresce con l’avanzare della scienza e in particolare con i progressi della ricerca genetica, visto che l’80 per cento di queste patologie è su base genetica e 7 su 10 hanno esordio in età pediatrica. La diagnosi precoce, quindi, può fare un’enorme differenza per la vita di un bambino, come ha sottolineato il presidente della Fondazione Mesit Marco Trabucco Aurilio, aprendo il dibattito.
L’incontro ha messo confronto tanti attori del sistema, dalle istituzioni, alle aziende, alle associazioni dei pazienti, per elaborare proposte concrete e contributi, attraverso un approccio interdisciplinare, con l’obiettivo di creare nuovi modelli di assistenza sostenibili, inclusivi ma soprattutto, equi. Inizialmente è stato indagato l’impatto della Planetary Health sul singolo individuo. Il Presidente della Commissione Affari sociali della Camera dei Deputati, Ugo Cappellacci, nel suo saluto introduttivo, in collegamento da remoto, ha sottolineato come per migliorare la qualità di vita delle persone, in particolare nel caso delle malattie rare, sia necessario un approccio che integri il concetto di One Health. Inoltre ha sottolineato l’importanza di collaborare e creare partnership con tutti gli attori: istituzioni, aziende, associazioni di pazienti per la salute collettiva e al fine di raggiungere una società più equa.
Equità nel contesto delle malattie rare
Il confronto ha poi analizzato il contesto delle malattie rare. Sono ancora molti i nodi da sciogliere al fine di raggiungere l’health equity per le persone con malattie rare, tra cui le disparità regionali e anche a livello europeo che impediscono l’accesso equo e tempestivo alle terapie innovative. La digitalizzazione, l’utilizzo efficace dei dati e l’innovazione in generale rappresentano una grande opportunità.
“Per garantire una sanità che sia sempre più inclusiva che sia caratterizzata dalla sostenibilità dobbiamo garantire le risorse”, ha sottolineato il Prof. Francesco Saverio Mennini, Direttore del Dipartimento della Programmazione, dei dispositivi medici, del farmaco e delle politiche in favore del SSN, del ministero della Salute. “Le risorse che sono state poste in essere per il 2024 e per il 2025, come stabilito dalla Legge di Bilancio, che prevede gli anni 24/25/ 26 uno stanziamento di 11,2 miliardi , sono un impegno che è stato preso dall’attuale Ministero della Salute, molto importante”.
Ma le risorse da sole non bastano, per garantire un accesso equo e tempestivo è necessario avere obiettivi specifici, ha ribadito Mennini. “Solo attraverso l’analisi dei fabbisogni, e delle risorse messe a disposizione, è possibile indirizzarle in modo più efficace ed equo attraverso una giusta programmazione sanitaria coerente con i bisogni ed i fabbisogni reali”.
Il Presidente Trabucco Aurilio ha ribadito la centralità dell’innovazione come leva verso l’equità, mission da cui è nata la Fondazione Mesit. “L’innovazione – ha proseguito – nel nostro Paese sconta un grosso gap a causa della burocrazia. Siamo un Paese a macchia di leopardo per il livello e la qualità delle cure a cui hanno accesso i cittadini. Questo vale ancora di più per le malattie rare. Negli ultimi vent’anni è stato fatto tanto, sia in termini di ricerca sia in termini di screening. L’Italia è un’eccellenza in Europa per quanto riguarda lo screening neonatale esteso: un progresso importante ma che non basta. Una diagnosi precoce e un trattamento precoce su un bambino con una malattia rara può fare la differenza tra vivere o morire, o tra vivere con una buona qualità della vita o in una condizione di grave disabilità per tutta la vita. Mesit sarà sempre al fianco delle persone con malattie rare per sostenerne i bisogni e il diritto a cure efficaci e tempestive”.
Mennini: integrare ospedale e territorio
“L’integrazione tra ospedale e territorio, e quella della medicina generale e dell’assistenza domiciliare sono altri due grandi traguardi – ha continuato Mennini. Questo è uno dei punti fondamentali anche per quanto riguarda le malattie rare. Tutti gli studi hanno dimostrato che vanno diagnosticate precocemente. Bisogna subito garantire l’accesso alle cure migliori per i pazienti per migliorare la loro qualità di vita e anche per ridurre l’impatto sui costi a carico del sistema sanitario. Sono le famiglie a sopportare il carico di costi più alto. Recenti studi ci indicano chiaramente che, per quanto riguarda le malattie rare, i costi a carico delle famiglie rappresentano circa il 75/80 per cento dei costi totali per gestire la patologia. Ecco perché la diagnosi precoce e il trattamento terapeutico tempestivo sono così importanti per il futuro di questi pazienti e dei loro cari”.
Cattani: liberare risorse attraverso l’utilizzo dei dati
Sono quasi 180 i farmaci approvati per le malattie rare dall’Agenzia Europea dei medicinali (Ema) tra il 2002 e il 2023, grazie anche al Regolamento Europeo sui farmaci orfani, ha ricordato il Presidente di Farmindustria Marcello Cattani. Oltre 1.800 i farmaci destinati a queste patologie in sviluppo nel mondo – il 30% del totale – in particolare per tumori rari, patologie rare neurologiche e gastrointestinali. “Oggi – ha spiegato Cattani – vista l’innovazione che arriva dall’industria farmaceutica, e soprattutto la capacità di liberare risorse attraverso l’utilizzazione del dato sanitario per finalità secondarie, la ricerca e l’assistenza clinica, sarebbe necessario avere un’agenzia totalmente empowered per la gestione del dato sanitario, e quindi un’agenzia della salute digitale e dell’Health Technology Assessment (HTA) in Italia. Abbiamo grande rispetto e grande apprezzamento per il lavoro che sta facendo Agenas, ma probabilmente l’ambizione dovrebbe indurre la politica a elevare il rango di Agenas ad agenzia formalmente istituita per la gestione del dato sanitario”.
Scopinaro: snellire processi e dare alle persone con malattie rare accesso immediato ai trattamenti approvati da Ema
Per la Presidente della Federazione Italiana Malattie Rare, Annalisa Scopinaro, “I pazienti vorrebbero avere i trattamenti esattamente nel momento in cui sono approvati da Ema. C’è una questione di equità di accesso che parte da Ema e arriva ad Aifa, e poi da Aifa alle Regioni e poi al letto del paziente. Quindi tutti questi processi approvativi, ma anche burocratici successivi, devono essere quanto più snelliti in modo da garantire ai pazienti la possibilità di curarsi, e questo vale tanto di più per le malattie degenerative che hanno necessità di tempi di accesso più veloci”.
Annalisa Adani, Vice Presidente e General Manager Sobi Italia e Grecia ha sottolineato: “La diagnosi e il trattamento delle malattie rare rappresentano una sfida significativa a causa della loro bassa prevalenza e della variabilità clinica, è ancora più cruciale assicurare che questa popolazione possa raggiungere l’health equity. In Sobi, crediamo fermamente che questo debba essere l’obiettivo primario per le persone con malattie rare. La nostra missione è garantire un accesso sostenibile a terapie innovative in settori come l’ematologia, l’onco-ematologia, l’immunologia e altre indicazioni specialistiche. Il coinvolgimento attivo delle persone con malattie rare è fondamentale per garantire l’health equity. La loro voce dovrebbe essere ascoltata a tutti i livelli, con un coinvolgimento strutturale nel processo di valutazione delle nuove tecnologie e dei percorsi di cura”.
