Farmaci, pazienti sempre più coinvolti negli studi con il nuovo regolamento Aifa

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In Italia, il ruolo dei pazienti nel percorso terapeutico sta evolvendo. Oggi non sono più solo destinatari passivi di cure, ma attori attivi nel processo di regolamentazione che guida l’approvazione e la distribuzione dei farmaci. Questo cambiamento è alla base del progetto InPAGs (Patient Advisory Groups), promosso da Rarelab, che ha coordinato un gruppo di lavoro formato da 54 associazioni di pazienti, con l’obiettivo di migliorare le modalità di partecipazione delle persone nelle decisioni che riguardano la loro salute. L’iniziativa, accolta positivamente dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), punta a definire criteri precisi per favorire il contributo delle associazioni alle decisioni sui farmaci, garantendo che il punto di vista del paziente venga ascoltato e preso in considerazione.

Le linee guida del progetto sono state presentate a Roma, segnando un passo avanti nel coinvolgimento dei pazienti nelle scelte terapeutiche. Rarelab, l’organizzazione che ha guidato questo progetto, ha messo al centro le competenze specifiche dei pazienti, coinvolgendo numerose associazioni di rappresentanza delle persone con patologie rare, croniche e oncologiche.

Il regolamento aifa e le nuove modalità di partecipazione dei pazienti

Il nuovo Regolamento Aifa, approvato nell’aprile 2024, sancisce un’importante apertura verso le associazioni di pazienti, prevedendo la loro convocazione per ascoltarne le posizioni su temi di interesse. L’articolo 11 del regolamento stabilisce che la Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco ha il diritto di convocare in audizione le associazioni più rappresentative, per raccogliere informazioni utili ai processi decisionali. In base a questo articolo, le posizioni delle associazioni hanno valore informativo e i rappresentanti sono obbligati a dichiarare pubblicamente eventuali conflitti di interesse.

Questo cambiamento è il risultato di un percorso che ha visto l’impegno di numerose associazioni, che hanno chiesto regole chiare per garantire una partecipazione efficace e trasparente. Un impegno, questo, sostenuto dallo stesso Francesco Macchia, managing director di Rarelab, che ha sottolineato come il progetto InPAGs rappresenti “un’opportunità di essere ascoltati, non solo per esprimere un’opinione, ma per contribuire in modo sostanziale alle scelte terapeutiche”.

Cinque proposte per una partecipazione efficace

Le associazioni di pazienti, attraverso il progetto InPAGs, hanno avanzato cinque proposte per definire criteri chiari di partecipazione. Tali proposte puntano a garantire che la voce dei pazienti sia inclusiva e rappresentativa di tutti i gruppi di persone con patologie.

Ecco i punti principali:

• Definizione condivisa di “associazioni di pazienti”: identificare con precisione le associazioni che possono rappresentare gli interessi dei pazienti, in modo da portare all’Aifa pareri tecnici e mirati.
• Rappresentanza: per le malattie rare, il numero di iscritti non deve essere l’unico criterio di rappresentanza. È necessario facilitare la partecipazione di tutte le associazioni, anche incentivando la creazione di macroaree per patologia.
• Competenza: la competenza va intesa come esperienza diretta della patologia, in grado di portare contributi concreti sugli effetti della malattia e l’impatto delle terapie sulla qualità della vita.
• Capacità di coinvolgere i pazienti: le associazioni devono avere strumenti per interrogare i propri membri su questioni specifiche.
• Trasparenza nei conflitti di interesse: è essenziale che i partecipanti alle audizioni dichiarino annualmente eventuali interessi, per garantire trasparenza e neutralità.

Le associazioni ritengono che questi principi possano rendere la partecipazione efficace e rispettosa dei diritti delle persone. Macchia ha confermato che “Aifa ha dimostrato volontà di attuare questo cambio di paradigma, già adottato in Europa, per far sì che il paziente diventi un interlocutore attivo nelle scelte sanitarie”.

Il valore dell’esperienza dei pazienti nelle decisioni terapeutiche

L’importanza di coinvolgere i pazienti nelle decisioni terapeutiche non è solo un tema italiano. Negli ultimi anni, anche l’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha potenziato il ruolo delle associazioni di pazienti nelle procedure di valutazione dei farmaci, riconoscendo il valore della loro esperienza diretta della malattia. Secondo Silvia Tonolo, presidente di ANMAR (Associazione Nazionale Malati Reumatici ODV), la presenza dei pazienti nei processi decisionali è fondamentale per trasferire alle istituzioni una visione chiara dell’impatto delle malattie sulla vita quotidiana e del valore di determinate scelte terapeutiche.

In Italia, questo modello partecipativo è considerato un passo avanti per rendere le scelte terapeutiche più condivise e comprensibili da parte dei pazienti stessi. La loro partecipazione porta vantaggi a tutto il sistema, come ha sottolineato Tonolo, perché le decisioni sono più consapevoli e rispecchiano le reali esigenze delle persone.

Lo scenario europeo: il coinvolgimento dei pazienti a livello regolatorio

In Europa, il coinvolgimento dei pazienti nelle decisioni sanitarie è in crescita, anche se con modalità variabili tra i diversi Paesi. Secondo Ilaria Galetti, vicepresidente del Gruppo Italiano per la Lotta alla Sclerodermia (GILS), alcuni Stati come Francia, Germania e Regno Unito hanno adottato politiche più inclusive, in cui il loro parere dei pazienti è considerato un elemento chiave per l’efficienza del sistema sanitario. Tuttavia, in altri Paesi, il loro coinvolgimento è limitato a consultazioni formali su documenti specifici. Galetti ha affermato che “con il nuovo Regolamento europeo sull’HTA (Health Technology Assessment) sarà possibile un’armonizzazione che potrebbe dare maggiore spazio al coinvolgimento dei pazienti anche nelle decisioni sulla rimborsabilità dei farmaci. L’obiettivo, dunque, è creare una rete di partecipazione che assicuri a tutti i pazienti europei di avere una voce nelle scelte che riguardano il loro stato di salute.