In Italia 137mila persone convivono con la sclerosi multipla (SM) e ogni anno vengono diagnosticati 3.600 nuovi casi, secondo le stime. Le donne sono le più colpite e l’esordio di frequente è tra i 20 e i 40 anni di età. Si tratta del periodo della vita più attivo e produttivo, con pesanti ripercussioni in termini di costi sociosanitari e qualità della vita. La patologia oggi rappresenta la più frequente causa di disabilità nei giovani adulti, dopo i traumi. La strada che porta alla cura della sclerosi multipla passa inevitabilmente dalla ricerca, che negli ultimi anni ha raggiunto importanti traguardi grazie a nuove terapie. Il punto sulla patologia, con un focus sulla Real World Evidence, e cioè la centralità dei dati e delle evidenze cliniche nella cura, è stato fatto durante l’evento “Sclerosi multipla: la rwe come contributo alla ricerca, alla presa in carico e alla qualità della vita” alla Camera dei Deputati.
L’iniziativa è stata promossa da Italian Health Policy Brief, con il patrocinio di AISM e FISM. “L’accesso a dati di alta qualità e l’applicazione di analisi avanzate sono fondamentali per individuare soluzioni personalizzate e ottimizzare la gestione della malattia” – ha sottolineato il senatore Claudio Durigon, sottosegretario di Stato al Ministero del lavoro e delle politiche sociali –.
“Sanità Digitale e Real World Evidence sono due voci che devono andare di pari passo nella sanità del futuro”, ha aggiunto l’onorevole Simona Loizzo (XII Commissione Affari Sociali). “Fulcro dell’impegno della mia attività politica, in particolare del lavoro dell’Intergruppo Parlamentare Sanità Digitale e Terapie Digitali, del quale sono Presidente, sarà promuovere il paradigma della RWE come caposaldo dei principi su cui si basa il Servizio Sanitario Nazionale”.
L’impatto della sclerosi multipla
“Gli studi clinici controllati randomizzati (RCT) sono stati a lungo il pilastro della ricerca medica”, ha spiegato il prof. Claudio Gasperini (Coordinatore gruppo di studio SM-SIN, Direttore UOC Neurologia e Neurofisiopatologia, San Camillo Forlanini, Roma). “Tuttavia – ha aggiunto – gli studi di Real Word stanno emergendo come una componente essenziale nella comprensione della SM in tutte le sue sfaccettature. Mentre gli RCT sono rigorosi e ben controllati, gli RWE forniscono dati preziosi basati sull’esperienza dei pazienti nella vita di tutti i giorni e in particolare ci forniscono informazioni fondamentali per dare risposta ai bisogni dei nostri pazienti in quanto sono rappresentativi della vita reale. Inoltre – ha continuato – forniscono informazione sugli effetti a lungo termine e identificano bisogni non soddisfatti e aiutano la personalizzazione delle cure”. Il presidente della FISM, prof. Mario Alberto Battaglia, ha aggiunto: “è essenziale oggi che il decisore politico disponga di dati affidabili e aggiornati, che riflettano in modo rigoroso i bisogni di salute e assistenza delle persone, e con essi le loro prospettive di vita”. In questa direzione va l’annuale Barometro della SM realizzato da AISM, associazione di persone con Sclerosi Multipla e patologie correlate.
La sclerosi multipla
“La sclerosi multipla (SM) è la più frequente e importante tra le malattie demielinizzanti del sistema nervoso centrale”, ha spiegato la prof.ssa Mariapia Amato (Professore Ordinario in Neurologia Università di Firenze). Il barometro della SM 2023 “stima che in Italia 137.000 persone convivono con la SM. La malattia ha un decorso cronico nell’arco di decadi e un significativo potenziale invalidante, rappresentando di fatto la più frequente causa di disabilità nei giovani adulti, dopo i traumi”. Negli ultimi anni, grazie alla ricerca che ha portato nuove terapie efficaci la storia naturale della malattia e il futuro dei giovani pazienti è molto cambiato, ma “molto resta ancora da fare – ha precisato Amato – per comprendere e contrastare i meccanismi che portano alla progressione dei disturbi”.
“Trovare una cura definitiva per la sclerosi multipla – ha detto Marco Salvetti (Professore all’Università Sapienza di Roma, Direttore del Dipartimento di Neuroscienze, Salute Mentale e Organi di Senso, Università Sapienza) – non può prescindere dall’identificazione delle cause. La ricerca in questo settore vive un momento particolarmente favorevole perché si è giunti a importanti acquisizioni negli ultimi quattro anni. Per compiere il passo decisivo è importante creare un sistema integrato per la raccolta di dati clinici, epidemiologici, genetici e di risonanza magnetica di alta qualità. Realizzare questo sistema rappresenterebbe un progresso decisivo per la ricerca ma anche per l’assistenza da parte del Servizio Sanitario Nazionale”.
La Real World Evidence (RWE)
La Real World Evidence (RWE) è un’evidenza clinica, a partire da dati, sull’uso, i benefici e i rischi di un determinato farmaco. Non è da confondere con una semplice analisi a posteriori di farmacovigilanza. Si basa sulla pratica clinica e dunque sulle evidenze prodotte nel mondo reale, ad esempio nelle corsie degli ospedali, per confermare o meno la validità dei risultati dei trial clinici randomizzati. Questi ultimi sono studi sperimentali controllati che permettono di valutare l’efficacia di uno specifico trattamento in una determinata popolazione.
Durante l’evento, è stata sottolineata l’importanza delle fonti utilizzabili per la Real World Evidence, in cui figurano i registri dell’Aifa, le banche dati amministrative, le banche dati di medicina generale, la segnalazione spontanea di reazioni avverse, e di recente anche il nuovo scenario fornito dalle App degli smartphone e di altri digital device. E, non secondario, l’importanza di mettere in rete tali dati, al momento frammentati.
Bisogni dei pazienti e nuove tecnologie digitali
I cosiddetti “unmet medical needs”, i bisogni e le aspettative dei pazienti possono guidare gli investimenti del Sistema Sanitario Nazionale. “Il coinvolgimento delle persone con Sclerosi Multipla – ha detto Maria Trojano (Professore Ordinario di Neurologia Università di Bari) –, le nuove modalità di raccolta dei dati, il collegamento delle fonti di dati, i nuovi strumenti analitici hanno incrementato il valore della RWE nell’indirizzare le strategie d’intervento per la malattia”.
“Ci aspettano cambiamenti istituzionali che vanno nella direzione di un concetto più ampio di salute – ha precisato Paola Zaratin (Direttore Ricerca Scientifica FISM – AISM) – dove le nuove tecnologie digitali sono il metodo a servizio del cambiamento. Per questo servono modelli di Ricerca ed Innovazione responsabili perché la partecipazione delle persone che vivono con la malattia alla ricerca sia rappresentativa e porti il sapere, ossia l’esperienza di tanti”. “Tra le evidenze più importanti – ha aggiunto Teresa Petrangolini (Direttore del Patient Advocacy Lab di Altems) – “ci sono oggi quelle dei pazienti che accanto ai dati clinici, economici e organizzativi, rappresentano preziose fonti di informazione per capire l’impatto di una tecnologia sulla vita delle persone, sulla loro famiglia, sul contesto lavorattivo, gli ostacoli, gli eventi avversi, i vantaggi. La sua partecipazione non è un abbellimento o un corollario, ma un asse portante nel decision making sanitario”.
Riduzione dei costi
L’uso della RWE possono produrre un risparmio economico. Avere accesso ai database per capire quali servizi siano stati erogati, o a quanti pazienti siano stati prescritti certi farmaci, con quali effetti o conseguenze, consente valutazioni sull’impatto delle terapie e sui costi associati. “Gli strumenti economici in sanità pubblica sono aspetti fondamentali per i decisori – ha precisato Andrea Marcellusi (CEIS – Centre for Economic and International Studies – Economic Evaluation and HTA (EEHTA) Università degli studi di Roma Tor Vergata) – La raccolta di dati provenienti dalla reale pratica clinica per lo sviluppo di modelli economici e di impatto finanziario offre una visione più vicina alla realtà del paziente”.
La ricerca e il settore produttivo
“Al fine di migliorare il percorso di cure dei pazienti con Sclerosi Multipla è fondamentale raccogliere in modo continuo i dati sull’efficacia e sicurezza dei farmaci nella normale pratica clinica (Real World) – spiega Carlotta Galeone (Ricercatore Centro di Ricerche B-ASC Università degli Studi di Milano Bicocca) – al fine di costruire evidenze utili per prendere le migliori decisioni terapeutiche. La creazione di evidenze solide utilizzando i dati Real World permette di migliorare l’erogazione delle cure e di valutare l’impatto clinico e di sostenibilità dei vari trattamenti disponibili. In un percorso virtuoso di continua generazione di evidenze al fine di migliorare i percorsi dei pazienti è auspicabile che tali evidenze Real World diventino parte integrante delle linee guida di patologia. Tuttavia è importante sottolineare che per costruire evidenze Real World solide e utili è fondamentale che la raccolta dei dati sia basata su disegni di studio metodologicamente solidi e che i dati siano analizzati con le corrette metodologie statistiche”.
