Leucemia linfoblastica acuta: le terapie innovative che stanno cambiando la prognosi

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La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è una delle forme più gravi di tumore del sangue e del midollo osseo. Oggi, grazie alla ricerca, si è arrivati a una maggiore comprensione della malattia. Lo sviluppo di trattamenti innovativi, tra cui gli anticorpi bispecifici e la terapia CAR-T, hanno aumentato le possibilità di guarigione. Ogni anno in Italia vengono diagnosticati circa 450 adulti e 400 bambini con questa malattia, ma per molti di loro la parola “guarigione” è già possibile.

La leucemia linfoblastica acuta: malattia rara e impattante

La leucemia linfoblastica acuta è una forma rara di cancro, che interessa in particolare i bambini. Ogni anno, in Italia, vengono diagnosticati circa 400 nuovi casi in età pediatrica e 450 in età adulta. Nonostante la sua rarità, la LLA è la neoplasia ematologica più comune nei bambini, in particolare tra i 2 e i 5 anni. La malattia, se non trattata, può progredire rapidamente, mettendo a rischio la vita del paziente. Secondo il professor Alessandro Rambaldi, docente di Ematologia all’Università degli Studi di Milano, intervenuto in un incontro organizzato dal Corriere della Sera, la probabilità di guarigione per i bambini è ora superiore al 90%, grazie a combinazioni terapeutiche avanzate.

Sintomi e diagnosi

I sintomi della leucemia linfoblastica acuta possono variare a seconda dell’età del paziente. Negli adulti, i segni più comuni sono stanchezza, febbre persistente, sanguinamenti e ingrossamento dei linfonodi. I bambini, invece, possono non mostrare sintomi evidenti nelle fasi iniziali. La diagnosi avviene attraverso una biopsia del midollo osseo e una serie di esami del sangue, che permettono di identificare il sottotipo di leucemia e determinare il trattamento più appropriato.

Il trattamento tradizionale: la chemioterapia

Il trattamento standard per la LLA è la chemioterapia, che si articola in tre fasi: induzione, consolidamento e mantenimento. L’obiettivo dell’induzione è eliminare la maggior parte delle cellule leucemiche e favorire la ripresa delle cellule ematiche normali. La fase di consolidamento mira a distruggere le cellule leucemiche residue, mentre la fase di mantenimento serve a prevenire la recidiva della malattia. In alcuni casi, quando la chemioterapia non risulta efficace o quando si verificano recidive, viene indicato il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.

Oggi terapie mirate e immunoterapia

Negli ultimi dieci anni, la ricerca ha introdotto nuove opzioni terapeutiche che stanno rivoluzionando il trattamento della leucemia linfoblastica acuta. Le terapie mirate, che agiscono su specifiche anomalie genetiche delle cellule leucemiche, sono tra le innovazioni più importanti. Tra queste, spiccano gli anticorpi bispecifici, che collegano i linfociti T, responsabili della risposta immunitaria, alle cellule tumorali, migliorando l’efficacia del trattamento.

Un altro sviluppo fondamentale è rappresentato dalla terapia CAR-T, che coinvolge la manipolazione genetica delle cellule T del paziente per renderle capaci di riconoscere e distruggere le cellule leucemiche. Questa terapia è indicata per i pazienti che non rispondono ad altri trattamenti e rappresenta una speranza concreta per i casi più gravi.

Il ruolo dell’immunoterapia

L’immunoterapia, che sfrutta le difese naturali dell’organismo, è un’altra innovazione fondamentale nella cura della leucemia linfoblastica acuta. In Italia, l’immunoterapia è già disponibile sia per gli adulti che per i bambini, con risultati promettenti. Il nostro Paese è stato tra i primi al mondo a utilizzare combinazioni terapeutiche innovative, come l’induzione con inibitori delle tirosin chinasi seguita dal consolidamento con anticorpi bispecifici.

La malattia residua minima: un parametro fondamentale per la cura

La “malattia residua minima” (MRD) è un concetto cruciale nella gestione della leucemia linfoblastica acuta. Si riferisce alla presenza di cellule leucemiche residue nel corpo anche dopo il trattamento. Test avanzati di biologia molecolare consentono di rilevare queste cellule, che non sono visibili al microscopio, anche quando il paziente sembra essere in remissione. La valutazione della MRD è essenziale per monitorare l’efficacia del trattamento e per decidere se è necessario un intervento ulteriore, come un trapianto o una terapia mirata.

Le prospettive future

I progressi nella ricerca sulla leucemia linfoblastica acuta non si fermano. Le terapie mirate, gli anticorpi bispecifici e la terapia CAR-T sono solo alcune delle conquiste che potrebbero cambiare il trattamento di questa malattia. Con il miglioramento continuo delle tecniche diagnostiche e terapeutiche, la possibilità di guarigione continua a crescere, offrendo speranza a milioni di pazienti in tutto il mondo.