Malattie reumatologiche, trattata la prima paziente adulta con le CAR-T
Ufficio StampaIl 2025 si è aperto con una grande novità che riguarda il trattamento delle malattie reumatologiche. La notizia arriva da Roma, dove una paziente affetta da sclerosi sistemica (sclerodermia) refrattaria ai trattamenti è stata la prima ad essere arruolata nel trial CATARSIS, uno studio di frontiera promosso da Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Il trattamento porta con sé nuove concrete speranze per i pazienti affetti da alcune malattie reumatologiche autoimmuni sistemiche refrattarie ai trattamenti abituali. Lo studio arruolerà in tutto 8 pazienti adulti e avrà una durata di due anni. Principal investigator, la professoressa Maria Antonietta D’Agostino, Ordinario di reumatologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore della UOC di Reumatologia di Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS (FPG). Le CAR-T anti-CD19 utilizzate nello studio sono prodotte presso l’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, il cui coordinatore è il professor Franco Locatelli.
Non solo oncologia
Note per i trattamenti oncologici, le CAR-T fanno dunque il loro ingresso anche nel trattamento delle malattie autoimmuni sistemiche refrattarie ai comuni trattamenti. La paziente zero trattata con cellule CAR-T è la prima dei soggetti arruolati nello studio CATARSIS (Anti-CD19 CAR T-Cell TherApy in Refractory Systemic Autoimmune DISeases) e anche la prima paziente adulta con malattia reumatologica ad essere trattata in Italia con questo trattamento innovativo.
Il trial per le malattie reumatologiche
Il trial è condotto in collaborazione con il Centro Trial Oncoematologico, Area Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS, diretto dal professor Franco Locatelli, Ordinario di Pediatria dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma. La paziente ha ricevuto le cellule CAR T la vigilia Natale presso l’Unità di Oncoematologia di FPG, diretta dalla professoressa Simona Sica, che prende parte allo studio, nell’Unità di Fase I di FPG, diretta dal Dottor Gennaro Daniele. Lo studio CATARSIS è cofinanziato dal Ministero della Salute.
Un traguardo senza precedenti
Maria Antonietta D’Agostino spiega che CATARSIS è il primo studio accademico di fase I in Italia che mira a trattare patologie autoimmuni mediate da B-linfociti con cellule CAR T dirette contro una molecola, nota come CD19 espressa sulla superficie dei B linfociti. Un traguardo importantissimo per i pazienti affetti da patologie severe che finalmente possono ambire a sconfiggere la loro malattia, grazie al ‘reset’ del sistema immunitario, indotto da tale terapia.
Il Professor Franco Locatelli ha già trattato, attraverso il meccanismo dell’uso non ripetitivo, 5 pazienti pediatrici affetti da malattie autoimmuni. Nel mondo sono stati trattati finora con CAR-T solo una cinquantina pazienti con malattie reumatologiche, la maggior parte dei quali in Germania, dal gruppo del professor Georg Schett dell’Università di Erlangen (Frederich Alexander) e visiting professor presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore che è stato il primo nel mondo a trattare queste patologie con CAR-T (i risultati sono stati pubblicati su riviste prestigiose quali Lancet, Nature Medicine e New England Journal of Medicine) e che sta portando avanti, in questo momento, lo studio CASTLE, ‘gemello’ del CATARSIS.
Per Locatelli, il trattamento di questa paziente dimostra come la collaborazione tra centri accademici di eccellenza permetta di offrire gli approcci terapeutici più innovativi a malati affetti da patologie complesse. Dopo i risultati di grande rilevanza ottenuti nei 5 pazienti pediatrici, il caso della signora trattata in collaborazione con i medici del Policlinico Gemelli apre un’ulteriore frontiera e documenta l’importanza d’investire sempre più come Paese in ricerca clinica avanzata. Una strada che, si spera, porterà presto a trattamenti innovativi grazie ai quali sconfiggere malattie che oggi non possono essere sconfitte.
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