L’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli ha segnato un passo avanti fondamentale nel trattamento dell’Emofilia A. È stato, infatti, trattato il primo paziente con la terapia genica, una svolta per questa malattia emorragica congenita, caratterizzata da sanguinamenti spontanei e potenzialmente gravi. Questa terapia innovativa è stata recentemente autorizzata in Italia dall’AIFA e, con l’ospedale Federico II, sono ora tre i centri specializzati che hanno somministrato il trattamento: Milano, Padova e Napoli.
Il ruolo centrale della Regione Campania
La Regione Campania ha avuto un ruolo decisivo nell’avvio di questa attività e in regione la scelta è caduta sull’A.O.U. Federico II come centro Hub per la prescrizione e la somministrazione della terapia genica per l’Emofilia A. Grazie all’impegno e agli investimenti della Direzione Strategica dell’Azienda, guidata dal Direttore Generale Giuseppe Longo e dal Direttore Sanitario Anna Borrelli, è stato possibile definire un percorso di cura per i pazienti emofilici che si avvalgono di questa terapia rivoluzionaria.
L’équipe multidisciplinare al servizio del paziente
Il percorso clinico per il primo paziente è stato supportato dall’Unità di Medicina Interna ed Emo-coagulazione, diretta dal professore Matteo Di Minno, con il contributo fondamentale dei dottori Ilenia Calcaterra, Ernesto Cimino e Paolo Conca.
Accanto a loro, il personale infermieristico coordinato dal dott. Francesco Dell’Aquila, oltre a numerosi specialisti di diverse branche, tra cui epatologi, psicologi, farmacisti e biologi, hanno formato un team multidisciplinare dedicato a garantire il successo del trattamento.
Un cambiamento radicale per la vita dei pazienti con Emofilia A
“Fino a questo momento, i pazienti con Emofilia A erano costretti ad infondersi per via endovenosa il concentrato di fattore VIII tra le 2 e le 4 volte a settimana come profilassi per ridurre il numero di sanguinamenti”, spiega il professor Di Minno. “Questa terapia, iniziata alla nascita e continuata per tutta la vita, comprometteva la qualità della vita dei pazienti, limitando attività lavorative, sociali e ludiche. Inoltre, i sanguinamenti, seppur ridotti durante la profilassi, non erano eliminati del tutto e, quando si verificavano, comportavano frequenti accessi in ospedale e sviluppo di complicanze irreversibili come l’artropatia emofilica”.
Percentuali altissime
La terapia genica rappresenta una svolta radicale. Agendo direttamente sul fegato per ripristinare la sintesi del fattore VIII, garantisce livelli elevati e stabili dello stesso, consentendo l’interruzione della profilassi endovenosa e assicurando l’assenza di sanguinamenti in circa l’80% dei pazienti. I dati più recenti indicano che questo effetto positivo si mantiene per diversi anni, rappresentando una vera rivoluzione nella gestione dell’Emofilia A.
Equità sanitaria
L’avvento di questa terapia segna un passo importante verso l’health equity per i pazienti affetti da Emofilia A. I pazienti che ne usufruiscono possono finalmente immaginare un futuro in cui la malattia non limiti più la loro vita quotidiana, garantendo una maggiore partecipazione alle attività sociali e lavorative.
Un orgoglio per la Campania e per l’Italia
“Come Regione Campania e Azienda Ospedaliera Universitaria siamo orgogliosi di essere tra i primi in Italia e nel mondo ad aver dato inizio a questa rivoluzione nel campo della cura per l’Emofilia A. Possiamo davvero affermare che il futuro è adesso”, conclude il Direttore Giuseppe Longo.
La somministrazione della terapia genica presso l’A.O.U. Federico II di Napoli non rappresenta solo un traguardo per il singolo paziente, ma anche un grande passo avanti nella lotta contro l’Emofilia A a livello nazionale. Questa innovazione terapeutica potrebbe presto diventare lo standard di cura, migliorando la qualità di vita di numerosi pazienti in Italia e oltre.
Leggi anche:
