Tumore ko con le cellule ingegnerizzate
Cellule immunitarie ingegnerizzate per sconfiggere in pazienti giovanissimi il tumore al cervello. Non è un progetto, bensì il risultato di una terapia che ha utilizzato le cellule del sistema immunitario “potenziate” artificialmente e conosciute ai più come CAR-T portando a risultati che hanno superato le più rosee aspettative: i tumori cerebrali si sono ridotti e la funzione neurologica è tornata normale. Addirittura, in uno dei piccoli pazienti la terapia ha eliminato tutte le tracce rilevabili di un tipo di tumore cerebrale solitamente considerato incurabile.
La sperimentazione con le cellule immunitarie
I risultati di questa importante sperimentazione clinica condotta presso la Stanford Medicine in California sono stati pubblicati sulla rivista Nature e, come è ovvio, hanno suscitato un grande clamore nella comunità scientifica. Particolarmente interessante è che questi sono i primi risultati positivi ottenuti dalla terapia CAR-T contro tumori solidi, una speranza concreta per i bambini con alcuni specifici tumori letali al cervello e al midollo spinale. La terapia ha da poco ricevuto la designazione di terapia avanzata dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, garantendo ai ricercatori l’accesso a una versione accelerata del processo di approvazione FDA.
I risultati dello studio
Degli 11 partecipanti che hanno ricevuto le cellule CAR-T nella sperimentazione, nove hanno mostrato benefici, con miglioramenti delle disabilità causate dalla malattia. Quattro hanno visto ridursi il volume del proprio tumore di oltre la metà, e uno di loro ha avuto una risposta completa, ovvero il tumore è scomparso dalle scansioni cerebrali. Anche se è troppo presto per affermare che sia guarito, il paziente è in buona salute quattro anni dopo la diagnosi.
Michelle Monje, autrice principale dello studio, ha spiegato che si tratta di un importante passo in avanti contro tumori considerati ad oggi incurabili. I gliomi della linea mediana diffusi, che possono crescere nel cervello o nel midollo spinale hanno infatti un tempo di sopravvivenza medio di circa un anno e ad oggi non esistono cure.
Il meccanismo di difesa contro il tumore
L’idea è stata quella di tentare la terapia con cellule CAR-T, o cellule T con recettori chimerici antigenici, prodotte prelevando alcuni linfociti T del paziente e modificandoli per renderli in grado di legarsi a un bersaglio molecolare specifico (in questo caso l’antigene tumorale di superficie chiamato GD2). Le cellule vengono poi reinfuse nel paziente, dove innescano una risposta immunitaria contro le cellule tumorali bersaglio. Dal 2017, le cellule CAR-T sono approvate dalla FDA per trattare tumori del sangue, ma non hanno avuto lo stesso successo contro tumori solidi. Nello studio non solo i tumori si sono ridotti, ma la terapia ha alleviato anche gravi sintomi e disabilità associate.
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