Terapie avanzate: entro 2030 fino a 60 nuovi farmaci

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Le terapie avanzate, come quelle geniche e cellulari, cambiano il percorso di cura e guarigione per malattie un tempo inguaribili. Il loro costo molto elevato pone un problema di sostenibilità economica per il Servizio sanitario nazionale, da qui l’esigenza di nuovi modelli organizzativi. Se n’è parlato ieri a Roma all’Istituto Superiore di Sanità (Iss), durante il convegno organizzato dall’Iss e Assobiotec-Federchimica. Il tema era come preparare i sistemi sanitari per l’arrivo delle terapie avanzate, inizialmente destinate a pochi pazienti, ma che presto diventeranno standard di cura per un numero crescente di persone.

I dati sui Trials Clinici

L’ultimo report di Alliance Regenerative Medicines mostra più di 1.900 studi clinici sulle Terapie avanzate nel mondo. Di questi, 112 sono già in fase 3. Tra questi, 99 sono portati avanti dall’industria bio-farmaceutica e 13 da accademia, governi o altre istituzioni. In Europa ci sono 360 studi clinici, con circa 50 nella fase pre-autorizzativa.

Ruolo dell’Italia nella ricerca

L’Italia ha sempre avuto un ruolo chiave nella ricerca e sviluppo delle Terapie Avanzate. Tra le prime terapie avanzate approvate dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), 4 sono frutto della ricerca italiana. Nel 2022, l’Italia ha investito significativamente, con 23 studi clinici in corso in aree con bisogni clinici insoddisfatti come malattie rare, neurodegenerative e tumori. Il presidente dell’Iss, Rocco Bellantone, ha sottolineato l’importanza del trasferimento delle cure dal laboratorio al letto del paziente.

Impatto economico

Fabrizio Greco, presidente di Assobiotec, ha parlato dei benefici clinici e terapeutici delle terapie avanzate. Entro il 2030, potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale, riguardando complessivamente 350 mila pazienti. In Italia, la spesa per queste terapie nel 2023 è stimata tra i 132 e 264 milioni di euro, con una proiezione che arriva a 905-1.810 milioni di euro per il 2027. Greco ha sottolineato la necessità di preparare i sistemi sanitari per questa innovazione. Serve un tavolo di confronto permanente tra tutti gli attori del Sistema Salute per costruire un nuovo modello organizzativo capace di garantire equità di accesso e cura, ha ribadito.

Terapie avanzate, rivoluzione nella cura di molte malattie

Le terapie avanzate comprendono terapie cellulari, geniche, l’ingegneria dei tessuti e i prodotti combinati. In Europa, sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products). Queste terapie rappresentano una rivoluzione. Per la prima volta, è possibile sviluppare farmaci a base di materiale biologico, personalizzati e che aspirano a guarire il paziente con una sola somministrazione.

Differenze rispetto ai farmaci tradizionali

Le ATMP sono diverse dalle piccole molecole di sintesi chimica e dalle macromolecole biotecnologiche come anticorpi monoclonali e proteine ricombinanti. Sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici. Questi farmaci non curano solo i sintomi, ma intervengono direttamente sulle cause della malattia.

Costi elevati e un’unica somministrazione

Le ATMP trasformano la storia clinica dei pazienti con malattie senza alternative terapeutiche. Sono sviluppate per avere un beneficio clinico in aree ad elevato bisogno medico. Queste terapie sono “one-shot”, somministrate in un unico trattamento, con costi concentrati nel breve periodo e benefici a lungo termine.

Le ATMP hanno costi d’investimento elevati, ma con benefici futuri in termini clinici, terapeutici, sociali ed economici. Vengono somministrate solo in centri qualificati e specializzati, nascendo da piattaforme innovative e complesse.

Terapie avanzate approvate in Europa

In Europa, sono state approvate 25 Terapie Avanzate, di cui 18 attualmente in commercio. L’Italia ha concesso la rimborsabilità a 8 di queste, con differenze significative a livello europeo. La sfida per il futuro è preparare i sistemi sanitari per accogliere queste innovazioni, garantendo equità e sostenibilità per tutti i pazienti.