Nasce EPICA-DIPG, un nuovo consorzio europeo che punta a sperimentare un’immunoterapia innovativa contro il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), uno dei tumori cerebrali pediatrici più aggressivi. Al progetto, coordinato dall’Institut de Recerca Sant Joan de Déu Barcelona e sviluppato nell’ambito della Missione Cancro di Horizon Europe, partecipa anche l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS di Roma.
Il programma avrà una durata di cinque anni e comprenderà uno studio clinico di Fase I rivolto a bambini e adolescenti. L’obiettivo principale sarà verificare la sicurezza di un’immunoterapia combinatoria ancora sperimentale e mai testata nell’uomo in questa specifica forma.
Il DIPG, un tumore raro e particolarmente aggressivo
Il glioma pontino intrinseco diffuso è il tumore pediatrico più frequente del tronco encefalico e presenta una mortalità molto elevata. In Europa vengono diagnosticati ogni anno più di 300 nuovi casi, generalmente in bambini intorno ai sette anni.
La malattia nasce nel ponte, una regione del tronco encefalico coinvolta in funzioni fondamentali come movimento, respirazione e deglutizione. La crescita diffusa del tumore all’interno del tessuto cerebrale sano rende impossibile l’asportazione chirurgica, mentre le terapie oncologiche convenzionali hanno finora mostrato un’efficacia limitata.
La radioterapia focale rimane il trattamento principale: può ridurre temporaneamente i sintomi, ma non è curativa. Meno del 10% dei bambini sopravvive due anni dopo la diagnosi e meno dell’1% raggiunge i cinque anni.
Una sperimentazione tra Spagna, Italia e Paesi Bassi
EPICA-DIPG riunisce centri di riferimento dell’oncologia pediatrica, organizzazioni di ricerca, esperti di regolamentazione dei farmaci e di valutazione delle tecnologie sanitarie, professionisti della comunicazione e associazioni di pazienti.
Il reclutamento coinvolgerà il Pediatric Cancer Center Barcelona del Sant Joan de Déu Barcelona Children’s Hospital, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e il Princess Máxima Center di Utrecht.
«EPICA-DIPG non si limita a chiedersi se sia possibile sperimentare una nuova strategia terapeutica, ma anche se l’intero percorso che la accompagna possa essere portato su una scala più ampia», spiega il Principal Investigator Andrés Morales La Madrid. In una malattia rara come il DIPG, sottolinea il ricercatore, sperimentazione, monitoraggio, aspetti regolatori e distribuzione delle terapie devono essere affrontati insieme.
Famiglie e associazioni coinvolte nella ricerca
Nel consorzio partecipano anche Pulseras Candela, Fondazione Il Coraggio dei Bambini e Vereniging Kinderkanker Nederland, in rappresentanza dei tre Paesi coinvolti.
Pazienti, familiari e caregiver contribuiranno alla progettazione e alla revisione del protocollo e dei materiali informativi. L’obiettivo è rendere lo studio comprensibile, eticamente solido e attento all’esperienza delle famiglie chiamate ad affrontare una diagnosi particolarmente grave.
Secondo Alessandro Cannolicchio, presidente della Fondazione Il Coraggio dei Bambini, l’esperienza delle famiglie può aiutare i ricercatori a comprendere meglio dubbi e preoccupazioni, comunicando in maniera aperta l’incertezza e offrendo informazioni con sensibilità nei momenti in cui devono essere prese decisioni difficili.
Immunoterapia e biomarcatori per seguire la risposta
Oltre a valutare sicurezza e fattibilità della nuova immunoterapia, lo studio produrrà dati destinati a orientare le successive ricerche cliniche e traslazionali.
Il progetto individuerà e validerà anche biomarcatori e svilupperà una strategia diagnostica complementare per monitorare in maniera minimamente invasiva e in tempo reale sia la risposta immunitaria sia il carico della malattia.
I ricercatori potranno così studiare le modificazioni del sistema immunitario dopo il trattamento e osservare come il tumore risponde alla terapia, integrando trattamento, monitoraggio biologico e interpretazione dei risultati nei diversi centri coinvolti.
Terapie avanzate prodotte centralmente e distribuite in Europa
Un altro elemento innovativo riguarda la produzione dei medicinali per terapie avanzate, particolarmente complessa e costosa quando i pazienti sono pochi e gli impianti specializzati sono concentrati in un numero limitato di strutture.
EPICA-DIPG testerà un modello nel quale le terapie vengono prodotte centralmente in strutture accademiche specializzate conformi alle Good Manufacturing Practice (GMP) e successivamente inviate agli ospedali nei quali vengono curati i pazienti.
Il progetto verificherà quindi se sia possibile combinare un reclutamento decentralizzato con una produzione centralizzata affidabile, permettendo potenzialmente anche agli ospedali privi di proprie strutture produttive di partecipare a sperimentazioni di questo tipo.
EPICA-DIPG punta così a integrare sperimentazione clinica, diagnostica, regolamentazione, produzione e logistica. Se il progetto produrrà le evidenze attese, i risultati potranno guidare le future fasi degli studi clinici, lo sviluppo della diagnostica complementare, la valutazione delle tecnologie sanitarie e nuovi modelli accademici per rendere più accessibili le terapie avanzate nei tumori pediatrici rari. Un modello che, in prospettiva, potrebbe offrire indicazioni utili anche per altre patologie.
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