L’Ospedale Meyer di Firenze ha somministrato per la prima volta in Italia un anticorpo monoclonale che può ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1. Il protagonista di questo storico passo è un paziente di 13 anni, sottoposto per 14 giorni a infusione endovenosa e monitorato quotidianamente da un team multidisciplinare.
Nessuna reazione avversa imprevista, salvo una temporanea linfopenia e un’eruzione cutanea risoltasi poi da sola. Così, superata la fase di osservazione, il ragazzo è già tornato a casa.
Un cambio di paradigma
«Si inaugura una nuova era per i bambini con diabete», ha commentato il presidente della Regione Toscana, Eugenio Giani. «Rinviare la dipendenza da insulina significa dare più tempo ai bambini per crescere, essere più consapevoli e autonomi nella gestione della terapia». Il Centro di Diabetologia pediatrica del Meyer, sotto la guida del dottor Lorenzo Lenzi, ha operato in sinergia con immunologi, infermieri e farmacisti, seguendo un protocollo autorizzato dalla Direzione sanitaria e dal Comitato etico.
Diabete 1, come funziona il farmaco
Il farmaco è stato approvato dalla FDA statunitense nel 2022 per ritardare la progressione del diabete tipo 1. In Italia è disponibile per uso compassionevole in attesa dell’autorizzazione da parte di EMA e AIFA. Il farmaco agisce sul sistema immunitario, riducendo l’attacco dei linfociti T alle cellule beta del pancreas, che producono insulina. Questo ritarda la comparsa della malattia, offrendo un margine prezioso nella gestione clinica.
Il diabete tipo 1: intervenire prima dei sintomi
Il diabete tipo 1 si sviluppa mesi o anni prima della comparsa dei sintomi. In fase preclinica si possono rilevare nel sangue anticorpi contro le cellule beta. In particolare, lo “stadio 2” della malattia è caratterizzato dalla presenza di almeno due autoanticorpi e alterazioni glicemiche non ancora diagnostiche.
Agire in questa fase con un trattamento immunomodulante permette di rallentare la distruzione delle cellule beta e posticipare l’esordio clinico, preservando una quota di funzionalità pancreatica.
Screening e prevenzione: chi sono i soggetti a rischio
Fondamentale, ora, è ampliare lo screening tra la popolazione generale e tra i soggetti più a rischio, come previsto dalla legge 130 del 2023. A rischio sono in particolare i bambini con malattie autoimmuni (celiachia, tiroidite, artrite idiopatica giovanile, psoriasi, vitiligine), con familiarità per il diabete tipo 1 o che presentano iperglicemia occasionale.
Presso il Meyer, dal 2009, è attivo un database con oltre 100 giovani pazienti positivi agli anticorpi anti-beta cellula. Da questo archivio è stato selezionato il primo paziente per il trattamento con questo nuovo farmaco.
Una nuova frontiera nella lotta al diabete
Questo approccio rappresenta un cambio di paradigma: si passa dalla gestione dell’esordio alla prevenzione dell’insorgenza. Ritardare anche di pochi anni la dipendenza dall’insulina può migliorare significativamente la qualità di vita dei bambini, ridurre le complicanze croniche e potenziare il benessere fisico e psicologico.
La ricerca continua: nuovi studi sono in corso per valutare molecole capaci di intervenire ancora più precocemente o in modo mirato, con l’obiettivo di trasformare radicalmente il destino di chi è predisposto al diabete di tipo 1.
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In queste prime due settimane di scuola, ne sono già state realizzate circa duecento, destinate sia ai bambini effettivamente iscritti, sia ai piccoli ricoverati della stessa fascia di età che hanno comunque potuto seguirle. L’attività è individuale, o organizzata in piccolissimi gruppi, e può svolgersi, a seconda delle esigenze dei bambini, sia nella stanza dove i piccoli sono ricoverati, sia negli ambienti della scuola in ospedale, sia in Ludoteca o all’interno dell’ABF Educational center “
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Inoltre, il centro accoglie e cura decine di bambini provenienti da altre regioni italiane, e ogni giorno segue numerosi bambini con difetti immunitari minori che si risolvono con la crescita. Il servizio è anche specializzato nelle vaccinazioni in ambiente protetto per pazienti fragili o con malattie croniche.
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Questo scambio ha portato una ventata di normalità nella vita di Zoe, trasformando l’ospedale in un luogo di apprendimento e connessione. Temi, disegni, racconti e persino un piccolo libro digitale sono stati i frutti di questa straordinaria collaborazione, dimostrando che l’amicizia e la solidarietà possono abbattere qualsiasi barriera.
