Sclerosi multipla, i nuovi farmaci cambieranno tutto
Una buona notizia per quanti soffrono di sclerosi multipla: è in fase avanzata di sviluppo clinico e presto potrebbe essere sottoposto a valutazione delle autorità regolatorie il primo di una nuova classe di farmaci per il trattamento della malattia. Farmaci capaci di penetrare all’interno del sistema nervoso centrale, andando ad agire sulla cosiddetta smoldering neuroinflammation e, in alcuni casi, migliorando le condizioni di disabilità o, comunque, rallentandone l’insorgenza o la progressione. La notizia è emersa nel corso del webinar promosso in collaborazione con il CEIS-EEHTA dell’Università degli Studi di Roma Tor Vergata con il contributo non condizionato di Sanofi e dedicato proprio all’impatto clinico e socioeconomico della smoldering neuroinflammation.
Nuove armi teraputiche contro la sclerosi multipla
Si tratta di “una nuova famiglia di farmaci (definita BTK, ndr), mai usata sino a questo momento in ambito sclerosi multipla che, dai risultati degli studi registrativi, sembrerebbe offrire risposte sino ad oggi impensabili su questi aspetti della malattia”, spiega la professoressa Marinella Clerico, associata in Neurologia presso l’Università degli Studi di Torino. Un cambiamento sostanziale per i pazienti affetti da sclerosi multipla sui quali non è possibile, allo stato attuale, ridurre i danni causati da questa infiammazione che “brucia sotto le ceneri” risultando particolarmente difficile da individuare e da trattare con le terapie attuali.
Neuroinfiammazione
“Questa neuroinfiammazione è presente sin dall’inizio – conclude la professoressa Clerico – ma diventa clinicamente evidente solo in una fase avanzata della malattia e le terapie oggi disponibili, non riuscendo a superare la barriera ematoencefalica e a raggiungere le cellule del sistema nervoso centrale, non riescono a fermarla o a garantirci una risposta abbastanza efficace da evitare disabilità severe”.
Sintomi
È bene ricordare che la sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, caratterizzata da infiammazione e danni alla mielina, la guaina protettiva dei nervi. È proprio questa condizione a provocare un’ampia gamma di sintomi, tra cui problemi motori, cognitivi e sensoriali, con decorso variabile e progressivo. Un tema molto complesso del quale si è discusso nel corso del webinar tra clinici, associazioni pazienti ed esponenti delle istituzioni. Come detto, occhi puntati su questa forma di neuroinfiammazione silente che può progredire senza sintomi evidenti ma contribuire significativamente all’accumulo di disabilità.
Impatto socioeconomico
Un problema molto sentito, perché – al netto dei farmaci che potranno arrivare – questa condizione, se non identificata e trattata tempestivamente, può peggiorare l’impatto clinico e socioeconomico per i pazienti, influenzando la loro qualità di vita. Non a caso l’impatto socioeconomico della malattia è pesantissimo, come spiega Paolo Sciattella (Ricercatore EEHTA del CEIS, Facoltà di Economia, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata”).
“La sclerosi multipla rappresenta una sfida di grande rilievo per il Servizio Sanitario Nazionale e per l’intero sistema sociale, a causa della sua incidenza su persone giovani e in età lavorativa. Secondo i dati pubblicati nel “Barometro della Sclerosi Multipla e Patologie Correlate 2024”, il costo medio annuo per paziente, legato a costi diretti sanitari e non sanitari e a costi indiretti, ammonta a 45.800 euro, per un totale di circa 6,5 miliardi di euro l’anno a livello nazionale”.
I dati
L’analisi evidenzia una correlazione diretta tra la gravità della malattia e l’impatto economico: i costi annuali variano dai 34.600 euro per i pazienti con disabilità lieve (Scala EDSS≤3) fino a 62.400 euro per quelli con disabilità grave (Scala EDSS≥7). In particolare, mentre i costi sanitari diretti rimangono pressoché invariati, i costi indiretti aumentano in modo significativo, passando da circa 10.400 euro per chi presenta disabilità lieve a 26.200 euro per chi ha una disabilità grave.
L’incremento del carico economico con l’aggravarsi della malattia sottolinea l’importanza di una gestione tempestiva ed efficace dei sintomi, attraverso trattamenti capaci di rallentare la progressione della malattia. Garantire ai pazienti con sclerosi multipla il migliore percorso assistenziale e terapeutico, quindi, avrebbe ricadute positive non solo sulla loro qualità di vita, ma anche sull’intera collettività.
Accesso alle terapie
Molto chiaro sulle difficoltà e sui principali nodi da sciogliere è il Direttore Generale AISM e Presidente FISM, Mario Alberto Battaglia. “Guardando ai bisogni assistenziali – spiega – è necessario rispondere all’esigenza dei pazienti di avere una riabilitazione adeguata e gratuita e un’assistenza psicologica. Ancora oggi, per colmare le lacune del pubblico, in troppi sono costretti a ricorrere ad una risposta privata”.
Ma il professor Battaglia va oltre e spiega che in termini di accesso alla terapia e rimborsabilità c’è molto da fare: i processi di accesso gratuito ai nuovi farmaci devono essere tempestivi rispetto all’approvazione europea, così come ci vuole una terapia precoce alla luce delle conoscenze scientifiche e diagnostiche e una personalizzazione della terapia definita dal neurologo con il paziente.
Serve una valutazione legata sempre alla condizione clinica di prognosi che è anche una scelta di sostenibilità del sistema e non ad aspetti economici immediati, una scelta tra farmaco originator e farmaco generico e una non sostituibilità con un biosimilare quando il clinico lo ritiene ed infine una piena rimborsabilità dei farmaci sintomatici per una migliore qualità di vita della persona con sclerosi multipla.
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