Ricerca clinica, dove nascono le terapie innovative e quali opportunità per i pazienti
Su 10mila molecole studiate, solo una riuscirà ad arrivare al paziente come terapia, ma senza pazienti non c’è ricerca clinica. Dopo gli studi in vitro e sugli animali per testarne la sicurezza, infatti, si passa agli studi clinici sull’uomo, con controlli rigorosi sui pazienti arruolati. Garanti, i Comitati Etici. Per sensibilizzare i cittadini sul valore della ricerca e superare le resistenze che ostacolano la partecipazione dei pazienti agli studi clinici, l’Accademia del Paziente Esperto EUPATI APS (AdPEE) insieme a una coalition di 47 realtà, tra associazioni dei pazienti, accademie e Centri di ricerca, ha lanciato una campagna: “La ricerca siamo noi. Tutti insieme, dalla scienza alla cura”. L’iniziativa ha il patrocinio della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS – Università Cattolica del Sacro Cuore, del relativo Clinical Trial Center e dell’Azienda Ospedaliero – Universitaria di Alessandria. La campagna è stata presentata ieri, durante un evento patrocinato dall’Istituto Superiore di Sanità e Farmindustria.
«L’Accademia del Paziente Esperto EUPATI APS (AdPEE) ha sempre ritenuto fosse importante affrontare le preoccupazioni dei cittadini nei confronti delle sperimentazioni cliniche – dichiara Nicola Merlin, Presidente Accademia del Paziente Esperto EUPATI APS (AdPEE) – riteniamo sia indispensabile contrastare le fake news, evidenziare il valore della partecipazione ai trial clinici (sia per l’avanzamento della scienza che per il potenziale beneficio dei partecipanti stessi), coinvolgere i pazienti affinché possano essere protagonisti attivi nelle decisioni riguardanti la loro salute e i loro trattamenti. Questa campagna intende costruire un ‘ponte’ di fiducia tra la comunità scientifica e l’opinione pubblica: “la ricerca siamo noi” è un importante passo verso una maggiore collaborazione e alleanza reciproca, elementi chiave per il progresso della scienza e della salute pubblica».
«In Italia nell’80% dei casi, gli studi sono ‘profit’, cioè sostenuti da aziende farmaceutiche e solo il 20% sono ‘no profit’, cioè studi cosiddetti accademici – afferma Giampaolo Tortora, Direttore del Comprehensive Cancer Center, Fondazione Policlinico Universitario ‘A. Gemelli’ IRCCS di Roma – la carenza di studi non sponsorizzati è un grave danno, perché la sperimentazione di nuovi farmaci comporta vantaggi dal punto di vista scientifico e da un punto di vista economico. È dimostrato, infatti, che per ogni euro investito in ricerca il guadagno per il Servizio Sanitario Nazionale è pari a 3 euro e, nel caso di studi clinici per farmaci oncologici, addirittura 3,35 euro».
L’iniziativa dell’Accademia del Paziente Esperto EUPATI APS (AdPEE)
L’iniziativa di AdPEE è un viaggio dietro le quinte della ricerca clinica per scoprire come funziona
il percorso che porta allo sviluppo di nuove terapie. Un iter regolato con criteri e normative, nazionali e internazionali per massimizzare i benefici e contenere i rischi. L’Italia si distingue per la qualità della produzione scientifica, ma per quanto riguarda gli investimenti nella ricerca, solo il 20% degli studi clinici è no profit. Per questo, l’iniziativa sottolinea l’importanza di creare leve strategiche per valorizzare il settore. La ricerca clinica, che nei secoli ha contribuito allo sviluppo di nuove terapie e a salvare milioni di vite, è il motore del progresso scientifico e dell’innovazione. Ogni paziente ha un ruolo cruciale nella ricerca medica, sottolinea l’Accademia in una nota, il cui valore si traduce in benefici per i pazienti e per l’intera comunità.
Fiducia degli italiani nella ricerca
L’Italia continua ad avere un ruolo di leadership nella ricerca clinica, soprattutto per la qualità della produzione scientifica, riconosciuta a livello internazionale. Gli italiani, nonostante abbiano fiducia nella ricerca, esprimono preoccupazione e timori riguardo gli studi clinici, anche a causa di fake news e ‘falsi miti’. L’iniziativa, quindi, nasce per far conoscere a pazienti, caregiver e opinione pubblica come funziona il complesso e rigoroso percorso che dal laboratorio porta nuove opzioni terapeutiche al letto della persona con patologia.
Le fasi della sperimentazione
Se la sperimentazione pre-clinica garantisce che la cura abbia un profilo di sicurezza accettabile e una buona probabilità di essere efficace, gli studi clinici sull’uomo sono gli strumenti su cui si basa lo sviluppo vero e proprio di un nuovo farmaco. Il loro obiettivo è verificare e valutare attraverso le fasi 1, 2, 3 e 4 (farmacovigilanza) la sicurezza, priorità assoluta, e l’efficacia di una nuova molecola, prima che diventi un farmaco disponibile per i pazienti.
«Il processo è molto lento, graduale e può durare anche dieci anni; i soggetti sani o i pazienti che partecipano a uno studio clinico devono sempre esprimere il proprio consenso – spiega Dominique Van Doorne, Tesoriere e Responsabile Scientifico di Accademia del Paziente Esperto EUPATI APS (AdPEE) – senza una buona partecipazione dei pazienti agli studi clinici non ci sarebbe ricerca. L’idea del paziente ‘cavia’ è desueta e superata, oggi i pazienti coinvolti negli studi clinici sono seguiti con grande attenzione e rigore. I Comitati Etici sono gli organismi che controllano e garantiscono che la ricerca sia fatta nel rispetto dei partecipanti e delle regole internazionali dettate dalla Dichiarazione di Helsinki e dalle Good Clinical Practices, o GCP».
Paziente esperto
«Essere pazienti informati significa comprendere il valore della ricerca e quanto sia sicura, inoltre permette di comprendere l’importanza della partecipazione attiva e della necessità di rimanere nello studio fino alla sua conclusione – sottolinea Paola Kruger, Direttore Scientifico Corso EUPATI Italia e Paziente Esperto EUPATI – dunque, una corretta informazione è la base per poter partecipare in maniera consapevole alla ricerca clinica. La formazione, invece, dà la possibilità al paziente di essere coinvolto – fin dall’inizio – al disegno del progetto, allo sviluppo del protocollo clinico e in seguito alla raccolta di dati generati dai pazienti».
La ricerca è il capitale umano ed economico di uno Stato. «Secondo il Rapporto sulla sperimentazione clinica dei medicinali in Italia 2023 di AIFA, dal 2000 al 2022 sono state autorizzate oltre 15.400 sperimentazioni cliniche nel Paese – commenta Onofrio Mastandrea, Giunta Farmindustria – nel 2023 le imprese farmaceutiche hanno destinato 2 miliardi di euro alla R&S, il 7% del totale degli investimenti nel Paese. Permangono però delle criticità: la riduzione degli studi clinici realizzati in Europa, dal 18% del totale mondiale nel 2013 al 9% nel 2023, ha portato a 60.000 pazienti in meno che accedono ad una sperimentazione e quindi a terapie innovative. Tuttavia, la collaborazione tra Ministero della Salute, AIFA e stakeholder del settore ha l’obiettivo di migliorare l’attrattività italiana per la ricerca clinica. Fondamentale l’investimento nel capitale umano: la capacità di formare, trattenere e attrarre i giovani talenti che costituiranno il futuro della ricerca scientifica, anche nell’industria farmaceutica».
L’engagement del paziente
L’engagement del paziente in uno studio clinico segue un iter che si conclude con la firma consapevole del paziente sul consenso informato. L’alleanza e la fiducia reciproche tra pazienti, clinici e investigatori, è fondamentale per la tutela dei pazienti arruolati negli studi e la buona riuscita della ricerca.
Alessandro Barcherini dell’associazione MelaVivo testimonia così la sua esperienza all’interno di uno studio clinico: «con l’aiuto dello staff medico ho compiuto tutti i passi per arrivare al primo giorno di cura e con loro ho iniziato con fiducia e speranza questo percorso di adesione allo studio clinico, che a tutt’oggi, a distanza di 10 anni, continua. La malattia mi è sembrata più facile da affrontare, partecipare allo studio mi ha dato la possibilità di conviverci con una qualità di vita ottima. A chi inizia una terapia all’interno di uno studio clinico, mi sento di dire di affidarsi ai ricercatori e ai medici e di fare loro domande senza problemi, e poi con fiducia e speranza nel futuro seguire tutti i passi necessari per arrivare fino in fondo».
La campagna nazionale “La ricerca siamo noi. Tutti insieme, dalla scienza alla cura” si avvale di diverse risorse i cui contenuti sono stati elaborati con la partecipazione dei pazienti EUPATI. Attraverso video informativi con il divulgatore scientifico Marco Cattaneo e testimonianze dei pazienti esperti, la campagna aiuta a capire come funziona la ricerca clinica, come sono tutelati i partecipanti e quale ruolo hanno le associazioni. Tutte le informazioni e le risorse della campagna sono disponibili sulla landing page.
