Cancro infantile: guarita con CAR-T da un neuroblastoma 18 anni fa, oggi è madre

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Aveva quattro anni quando le è stato diagnosticato un tumore raro e aggressivo: il neuroblastoma. Oggi, 18 anni dopo, grazie alla cura con CAR-T, all’epoca sperimentale, è madre di due figli sani. Questa è la storia di sopravvivenza più lunga dopo le CAR-T, utilizzate dopo che la terapia standard non era andata a buon fine.

Il neuroblastoma che colpisce i bambini

Il neuroblastoma è un tumore aggressivo che colpisce principalmente neonati e bambini piccoli e attacca le cellule nervose. La diagnosi della piccola paziente, giunta all’ospedale di Houston, non dava altre possibilità: le terapie standard si erano rivelate inefficaci e il cancro si era diffuso, e aveva invaso le ossa. In quel momento, la terapia CAR-T rappresenta una nuova speranza. Oggi questa cura promette di rivoluzionare il trattamento del cancro.

Terapie con CAR-T, rivoluzione contro il cancro

I linfociti della paziente vengono prelevati, modificati geneticamente in laboratorio e riprogrammati per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Una volta reinfusi nel corpo della bambina, queste cellule attaccano il tumore. La piccola reagisce positivamente, il tumore regredisce, la malattia scompare. Diciotto anni dopo, arriva la testimonianza vivente del successo di questa terapia. La sua storia rappresenta la “sopravvivenza più lunga” mai registrata nel cancro dopo l’uso della terapia CAR-T, un record che supera persino i risultati ottenuti nei tumori ematologici, come spiegato su Nature Medicine.

I risultati dello studio americano

Lo studio pubblicato su Nature Medicine analizza i dati di 19 bambini affetti da neuroblastoma, trattati con CAR-T tra il 2004 e il 2009. Undici di loro presentavano un tumore in fase di crescita, otto erano ad alto rischio di recidiva. Le cellule CAR-T utilizzate in questo studio erano mirate alla proteina GD2, un marcatore caratteristico del neuroblastoma. Dopo sette anni, 12 pazienti hanno subito una recidiva e sono deceduti. Tuttavia, sette pazienti sono sopravvissuti, cinque dei quali non hanno avuto recidive nei successivi 10-15 anni. Un paziente è rimasto in remissione per otto anni, mentre l’ultima è la ragazza guarita da 18 anni, la cui storia ha acceso i riflettori sulla straordinaria efficacia di questa terapia.

La ricerca italiana

L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, centro di eccellenza nella ricerca e nel trattamento del cancro infantile, in uno studio pubblicato nel 2023 ha dimostrato l’efficacia delle CAR-T autologhe nel trattamento del neuroblastoma refrattario, con una sopravvivenza libera da eventi del 60% dopo tre anni nei pazienti con bassa massa tumorale al momento dell’infusione.

CAR-T allogeniche nella lotta al cancro

I ricercatori italiani hanno compiuto un ulteriore passo avanti, esplorando il potenziale delle CAR-T allogeniche, cellule prelevate da donatori sani. Queste cellule, non essendo state esposte a precedenti trattamenti chemioterapici, presentano caratteristiche immunologiche che ne aumentano l’efficacia. Uno studio recente, pubblicato su Nature Medicine, ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza delle CAR-T allogeniche nel trattamento di cinque bambini con neuroblastoma recidivante o refrattario. Quattro di loro hanno risposto positivamente alla terapia, tre con remissione completa e uno con miglioramenti significativi. La terapia genica allogenica rappresenta una nuova speranza per quei pazienti che, a causa della loro storia clinica, non possono beneficiare delle CAR-T autologhe o che hanno già fallito il trattamento con queste ultime.