it freepikLa trombocitopenia immune (ITP) è una malattia autoimmune rara nella quale il sistema immunitario distrugge le piastrine – vale a dire le cellule essenziali per la coagulazione del sangue – aumentando così il rischio di sanguinamenti, di ecchimosi superficiali o, nei casi più gravi, di danni a organi vitali.
Si stima che colpisca tra 2 e 5 persone ogni 100.000 all’anno, con un’incidenza doppia tra bambini e adulti oltre i 60 anni, e una lieve prevalenza femminile. Nei bambini, l’ITP è spesso una forma acuta che tende a risolversi spontaneamente nel giro di pochi mesi. Negli adulti, invece, può diventare cronica e richiedere un monitoraggio e trattamenti prolungati.
Terapie di prima linea
Ma come si interviene? La dottoressa Claudia Giordano, dell’Unità di Ematologia e Trapianti di midollo della Federico II di Napoli spiega che «in prima linea i corticosteroidi rappresentano il pilastro iniziale, ci danno una risposta nel 60–80 % dei casi. In presenza di un sanguinamento grave o risposta lenta, o in caso di controindicazione all’utilizzo dei corticosteroidi, si aggiungono le immunoglobuline endovena (IVIg)».
Terapie di seconda linea
Giordano spiega poi che in Seconda linea entrano in gioco gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO RA) che stimolano la produzione di piastrine agendo direttamente sui precursori cellulari a livello midollare, con risposte nel 70–90 % dei pazienti. «Abbiamo a disposizione, tra gli altri, anche un anticorpo monoclonale che riduce la produzione di autoanticorpi, con tassi di risposta iniziale del 60–70 %; tuttavia, solo circa il 20–30 % dei pazienti mantiene una remissione a lungo termine».
Prospettive future per affrontare la trombocitopenia immune
Interessanti le prospettive future, con farmaci in fase di sperimentazione che hanno l’obiettivo di ridurre la presenza degli anticorpi “difettosi” che causano la malattia, evitando che il sistema immunitario continui a distruggere le piastrine. Altri farmaci in fase di studio puntano a modulare le cellule del sistema immunitario responsabili dell’attacco infiammatorio alla base dell’ITP. È in fase di studio anche un farmaco che agisce invece su una parte del sistema immunitario chiamata “complemento”, coinvolta anch’essa nei processi patologici della ITP. «Questi nuovi approcci terapeutici segnano un’evoluzione significativa nella gestione dell’ITP: anziché agire in maniera generalizzata sopprimendo l’intero sistema immunitario, mirano a interferire selettivamente con i meccanismi patologici responsabili della distruzione delle piastrine», conclude Claudia Giordano.
Impatto sulla qualità di vita
Se le terapie attuali e quelle in arrivo lasciano ben sperare, uno dei problemi maggiori dell’ITP resta la «soggettività di manifestazione». Lo spiega Barbara Lovrencic, presidente di AIPIT, l’associazione che supporta pazienti e famiglie. «Ogni persona presenta sintomi più o meno gravi; molte convivono con astenia, ovvero spossatezza estrema, che, anche in assenza di piastrinopenia, incide fortemente sulla qualità di vita». In alcuni casi l’impatto porta a rinunciare al lavoro, allo sport o alle relazioni sociali, generando isolamento. «Soprattutto per adolescenti e giovani adulti è un peso enorme. Nei bambini l’impossibilità di praticare sport, fondamentale per la socialità, diventa fonte di disagio e stress familiare. In adolescenza questo può causare gravi problemi emotivi». Le ultime ricerche segnalano anche la “brain fog”, offuscamento mentale che ostacola studio e lavoro.
Il ruolo di AIPIT
AIPIT da sempre aiuta i pazienti a conoscere la malattia, per comprendere le opzioni terapeutiche e partecipare attivamente alle scelte. «Molto resta da scoprire; oggi abbiamo diverse terapie con meccanismi d’azione differenti, ma non sono efficaci per tutti. La soggettività e l’assenza di fattori predittivi rendono fondamentale l’alleanza medico-paziente e il supporto emotivo». Dal 2024 AIPIT, grazie alla collaborazione con Associazione Doceat, ha avviato il progetto psicologico “Vivere con la spada di Damocle”, primo percorso su misura per pazienti, familiari e medici: una vera ancora di salvezza per chi convive ogni giorno con la malattia.
Pubblicato su IL MATTINO il giorno 21 settmbre 2025 a firma di Marcella Travazza con la collaborazione del network editoriale PreSa – Prevenzione Salute
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