L’Ospedale Meyer di Firenze ha somministrato per la prima volta in Italia un anticorpo monoclonale che può ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1. Il protagonista di questo storico passo è un paziente di 13 anni, sottoposto per 14 giorni a infusione endovenosa e monitorato quotidianamente da un team multidisciplinare.
Nessuna reazione avversa imprevista, salvo una temporanea linfopenia e un’eruzione cutanea risoltasi poi da sola. Così, superata la fase di osservazione, il ragazzo è già tornato a casa.
Un cambio di paradigma
«Si inaugura una nuova era per i bambini con diabete», ha commentato il presidente della Regione Toscana, Eugenio Giani. «Rinviare la dipendenza da insulina significa dare più tempo ai bambini per crescere, essere più consapevoli e autonomi nella gestione della terapia». Il Centro di Diabetologia pediatrica del Meyer, sotto la guida del dottor Lorenzo Lenzi, ha operato in sinergia con immunologi, infermieri e farmacisti, seguendo un protocollo autorizzato dalla Direzione sanitaria e dal Comitato etico.
Diabete 1, come funziona il farmaco
Il farmaco è stato approvato dalla FDA statunitense nel 2022 per ritardare la progressione del diabete tipo 1. In Italia è disponibile per uso compassionevole in attesa dell’autorizzazione da parte di EMA e AIFA. Il farmaco agisce sul sistema immunitario, riducendo l’attacco dei linfociti T alle cellule beta del pancreas, che producono insulina. Questo ritarda la comparsa della malattia, offrendo un margine prezioso nella gestione clinica.
Il diabete tipo 1: intervenire prima dei sintomi
Il diabete tipo 1 si sviluppa mesi o anni prima della comparsa dei sintomi. In fase preclinica si possono rilevare nel sangue anticorpi contro le cellule beta. In particolare, lo “stadio 2” della malattia è caratterizzato dalla presenza di almeno due autoanticorpi e alterazioni glicemiche non ancora diagnostiche.
Agire in questa fase con un trattamento immunomodulante permette di rallentare la distruzione delle cellule beta e posticipare l’esordio clinico, preservando una quota di funzionalità pancreatica.
Screening e prevenzione: chi sono i soggetti a rischio
Fondamentale, ora, è ampliare lo screening tra la popolazione generale e tra i soggetti più a rischio, come previsto dalla legge 130 del 2023. A rischio sono in particolare i bambini con malattie autoimmuni (celiachia, tiroidite, artrite idiopatica giovanile, psoriasi, vitiligine), con familiarità per il diabete tipo 1 o che presentano iperglicemia occasionale.
Presso il Meyer, dal 2009, è attivo un database con oltre 100 giovani pazienti positivi agli anticorpi anti-beta cellula. Da questo archivio è stato selezionato il primo paziente per il trattamento con questo nuovo farmaco.
Una nuova frontiera nella lotta al diabete
Questo approccio rappresenta un cambio di paradigma: si passa dalla gestione dell’esordio alla prevenzione dell’insorgenza. Ritardare anche di pochi anni la dipendenza dall’insulina può migliorare significativamente la qualità di vita dei bambini, ridurre le complicanze croniche e potenziare il benessere fisico e psicologico.
La ricerca continua: nuovi studi sono in corso per valutare molecole capaci di intervenire ancora più precocemente o in modo mirato, con l’obiettivo di trasformare radicalmente il destino di chi è predisposto al diabete di tipo 1.
Leggi anche:
Franco Baresi e la malattia, 4 cose da sapere sul nodulo polmonare
