Per i pazienti adulti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria arriva una nuova possibilità di cura rimborsata dal Servizio sanitario nazionale: il principio attivo pirtobrutinib, primo inibitore di BTK non covalente e reversibile disponibile per questa indicazione nei pazienti già trattati con un inibitore di BTK. La rimborsabilità è stata stabilita da Aifa per gli adulti con LLC recidivante o refrattaria precedentemente trattati con un inibitore di BTK.
La notizia riguarda da vicino anche la Campania, dove si registrano circa 250 nuove diagnosi ogni anno. “Nel nostro ospedale ne vediamo circa 40 l’anno”, spiega Giuliana Farina, dirigente ematologo dell’ospedale Sant’Anna e San Sebastiano di Caserta e presidente del gruppo CLL Campania, coordinamento che riunisce 13 centri specialistici regionali.
Il peso della malattia in Campania
Nell’ambulatorio dedicato alla LLC dell’Azienda ospedaliera di Caserta sono seguiti circa 100 pazienti in terapia di prima e seconda linea e circa 200 in osservazione attiva. Per chi va incontro a recidiva o non risponde più ai trattamenti disponibili, la nuova opzione rappresenta un passaggio molto rilevante.
La leucemia linfatica cronica è tra le forme più frequenti di leucemia nell’adulto e rappresenta circa il 30% di tutte le leucemie. In Italia le nuove diagnosi annue sono stimate intorno a 2.800-3.000 casi; la sopravvivenza a cinque anni è oggi elevata, anche grazie ai progressi delle terapie mirate.
Una terapia orale per chi ha esaurito le alternative
Fino a oggi, i pazienti refrattari sia agli inibitori covalenti di BTK sia alle terapie anti-BCL2 avevano poche possibilità terapeutiche. La nuova cura si inserisce proprio in questo spazio clinico: pazienti già trattati, spesso anziani, che hanno bisogno di una terapia efficace, tollerabile e gestibile anche fuori dall’ospedale.
Il trattamento è orale, quindi può essere assunto a domicilio, riducendo la necessità di accessi frequenti in reparto. Secondo gli specialisti, questo aspetto pesa molto sulla qualità della vita, soprattutto per persone fragili o con altre patologie.
I dati degli studi clinici
Farina sottolinea anche il profilo di sicurezza: “Tollerabilità e sicurezza sono elementi chiave, perché offrono un’opportunità in più ai nostri pazienti”. Lo studio di fase 1/2 BRUIN, pubblicato nel 2023, ha mostrato attività clinica in pazienti con LLC o linfoma linfocitico a piccole cellule già trattati con un precedente inibitore di BTK.
Lo studio di fase 3 BRUIN CLL-321 ha poi confrontato pirtobrutinib con trattamenti standard nello stesso contesto, evidenziando un vantaggio in termini di sopravvivenza libera da progressione e tempo al trattamento successivo, con un profilo di tollerabilità favorevole.
Come agisce il blocco di BTK
La tirosin chinasi di Bruton, nota come BTK, è un enzima fondamentale nella trasmissione dei segnali che permettono ai linfociti B, anche quelli tumorali, di sopravvivere e proliferare. Bloccare BTK significa interrompere uno dei circuiti che alimentano la malattia.
Gli inibitori possono legarsi a BTK in modo covalente oppure reversibile. Nel secondo caso, il meccanismo permette di agire anche quando la malattia ha sviluppato resistenze ad alcune terapie precedenti. Le cellule maligne perdono il segnale di sopravvivenza, si staccano dai linfonodi e possono comparire temporaneamente nel sangue: è il cosiddetto picco iniziale di linfocitosi, legato allo svuotamento dei linfonodi.
La storia di Marco
Marco, 83 anni, convive con la malattia dal 2013. Dopo una prima fase di immuno-chemioterapia aveva ottenuto una remissione durata cinque anni. Poi è arrivata la recidiva e ha iniziato una terapia con inibitori covalenti di BTK, efficace per altri sette anni. Quando la malattia è tornata, le alternative sembravano finite. Ora può accedere a un nuovo ciclo terapeutico con un inibitore reversibile di BTK, con l’obiettivo di guadagnare tempo, salute e qualità di vita.
Una rete regionale per cure uguali
“Tutte le ematologie della Campania sono state allertate”, conclude Farina. Il gruppo CLL Campania è nato due anni fa per rispondere alla mancanza di una rete ematologica regionale strutturata. Oggi coinvolge tutti i centri specialistici campani, con una connotazione scientifica e organizzativa, attenzione agli aspetti psicologici e logistici e l’obiettivo di garantire pari opportunità di trattamento a tutti i pazienti.
Leggi anche:
Dieta mima-digiuno e paradentite: meno infiammazione gengivale
