Malattie rare: Cad ha mortalità introspedaliera più elevata

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Le malattie rare sono patologie che colpiscono un numero molto piccolo di persone. Ne fa parte la malattia da agglutinine fredde (Cad): una rara anemia emolitica autoimmune, con una prevalenza in Italia da 1 a 9 casi per milione. Si tratta di una patologia ematologica cronica, poco conosciuta, ma con un elevato burden di malattia.

“La Cad comporta un elevato rischio trombotico, richiede frequenti e ripetute trasfusioni che impattano negativamente la vita dei pazienti. Negli ultimi anni la ricerca ha fatto interessanti progressi per capirne la patogenesi e le relative cure, mirate soprattutto a inibire la produzione di autoanticorpi e l’attivazione del complemento, responsabile della gravità dell’emolisi e della conseguente anemizzazione”. Lo ha dichiarato la Responsabile della UOS Fisiopatologia delle Anemie presso la UOC Oncoematologia, Fondazione IRCCS Ca’ Granda – Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, Wilma Barcellini, intervenendo webinar, “Affrontare la CAD: diagnosi e gestione quotidiana della malattia da crioagglutinine”.

La discussione online è stata promossa in collaborazione con il CEIS-EEHTA dell’Università degli Studi di Roma Tor Vergata e con il contributo non condizionante di Sanofi. Clinici, associazioni dei pazienti ed esponenti delle istituzioni, hanno discusso gli aspetti della patogenesi e della diagnosi della CAD, della gestione clinica delle complicanze e delle opzioni terapeutiche, oltre che del burden sociale di una malattia spesso misconosciuta e quindi ignorata.

Malattie rare: Lo studio sulla Cad

“In media, nel periodo in studio sono state stimate ogni anno circa 400 ospedalizzazioni per la malattia da agglutinine fredde, con una durata media di ospedalizzazione di 13 giorni”, è quanto affermato dal Professor Matteo Scortichini – Ricercatore EEHTA del CEIS, Facoltà di Economia, Università degli Studi di Roma Tor Vergata. “Circa 2 ricoveri su 3 sono relativi a diagnosi ematologiche ed esiste una quota rilevante di ricoveri relativi a eventi cardiovascolari e o respiratori acuti. Va inoltre sottolineato che alla CAD è associato un elevato rischio per il paziente di transitare in terapia intensiva, ed una mortalità intraospedaliera più elevata rispetto a quella osservata in media, pari al 6,6%”, ha aggiunto Scortichini.

Diagnosi precoce

“La promozione della salute si attua anche attraverso la diagnosi precoce e garantendo la possibilità di accesso alle cure e all’innovazione per tutti. In una prospettiva di superamento delle diseguaglianze sociosanitarie che da sempre caratterizzano il nostro Paese. Temi particolarmente importanti per le persone con malattie rare e per i loro familiari. Come Cittadinanzattiva ci impegniamo da anni per il riconoscimento dei loro diritti”, ha dichiarato la dott.ssa Tiziana Nicoletti – Responsabile Coordinamento Nazionale Malati Cronici e Rari (CNAMC), Cittadinanzattiva, intervenendo alla Tavola Rotonda.