Epilessia pediatrica, una molecola riduce i sintomi

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Il trattamento con cannabidiolo (CBD),  componente non-psicoattivo della cannabis, è in grado di ridurre i sintomi di un modello preclinico di encefalopatia epilettica dello sviluppo (DEE1). Si tratta di una rara forma di epilessia pediatrica causata da mutazioni del gene ARX, che si manifesta in maggior misura nei primi mesi di vita e che colpisce in prevalenza i bambini di sesso maschile, causando frequenti convulsioni e grave ritardo nello sviluppo cognitivo e motorio, con esiti a volte letali.

Lo studio

A rivelarlo è una ricerca, che vede come prima autrice  Lucia Verrillo del Cnr-Igb, pubblicata su Epilepsia, coordinata dall’Istituto di genetica e biofisica Adriano Buzzati-Traverso del Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli (Cnr-Igb), in collaborazione con l’Istituto di chimica biomolecolare del Cnr di Pozzuoli (Cnr-Icb), Università degli studi di Napoli Federico II e Irccs Neuromed di Pozzilli (Is). Si tratta della prima prova sperimentale dell’efficacia del CBD altamente purificato nel trattamento di questo tipo di epilessia infantile. Infatti, attraverso la somministrazione del cannabidiolo per iniezione, i ricercatori sono riusciti a ridurre la frequenza e la gravità delle crisi epilettiche spontanee nei modelli che esprimono la mutazione genetica, migliorandone così l’aspettativa di vita

Ridurre l’infiammazione

Maria Giuseppina Miano, ricercatrice del Cnr-Igb e coordinatrice della ricerca, spiega che il CBD ha portato alla riduzione dei marcatori neuroinfiammatori e aiutato la microglia – cellule che proteggono e supportano le funzioni dei neuroni all’interno del sistema nervoso centrale – a ripristinare una forma normale. Inoltre, il trattamento con cannabidiolo ha permesso di modulare l’attività elettrica dei neuroni malati, agendo direttamente sui meccanismi di comunicazione e trasmissione sinaptica.

La rilevanza dell’azione del CBD nel contrastare l’ipereccitabilità dei neuroni affetti da mutazione del gene ARX, lo spiega a chiare lettere Sergio Fucile (Laboratorio di epilessia sperimentale dell’Ircss Neuromed)  incoraggia lo sviluppo di un nuovo approccio terapeutico per le crisi epilettiche legate a questa patologia. Questo studio, che ha ricevuto il supporto di GW Research Ltd. (oggi parte di Jazz Pharmaceuticals), Fondazione Telethon e fondi Pnrr, rappresenta un passo importante nello sviluppo di terapie che possano contrastare le epilessie infantili rare, offrendo nuove prospettive di cura per bambini che al momento non hanno alternative terapeutiche efficaci.

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