Cellule riprogrammate contro la degenerazione maculare
it freepikApproda in Italia, alla Fondazione Banca degli Occhi di Mestre, in provincia di Venezia, una sperimentazione che guarda a una delle sfide più delicate della medicina moderna: la possibilità di utilizzare cellule “riprogrammate” per curare la degenerazione maculare, una malattia della retina che colpisce soprattutto la popolazione anziana e che rappresenta una delle principali cause di perdita della vista nei Paesi occidentali.
Il progetto si chiama Lucy, acronimo di Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration, e porta nel nostro Paese una linea di ricerca tra le più avanzate nel campo dell’oftalmologia rigenerativa. L’obiettivo è ambizioso: dimostrare la sicurezza e l’efficacia di una terapia cellulare avanzata capace di bloccare la progressione della malattia e, in prospettiva, di invertire parte del danno retinico.
La sperimentazione è stata presentata a Mestre, a margine di un convegno che ha riunito alcuni tra i principali esperti nazionali e internazionali della ricerca in oftalmologia rigenerativa applicata alla retina. L’incontro ha acceso i riflettori su un settore scientifico in rapida evoluzione, nel quale biologia cellulare, chirurgia retinica, medicina personalizzata e ricerca traslazionale si incontrano con l’obiettivo di offrire nuove possibilità terapeutiche a pazienti che oggi dispongono di opzioni ancora limitate.
Il ruolo della Banca degli Occhi e la collaborazione con gli Stati Uniti
Il progetto Lucy vede la Fondazione Banca degli Occhi collaborare con il National Eye Institute, uno dei ventisette istituti che compongono i National Institutes of Health statunitensi. La partecipazione del centro americano conferisce alla sperimentazione un profilo internazionale e inserisce Mestre in una rete di ricerca di altissimo livello.
Al centro del programma vi è la metodologia sviluppata dall’équipe statunitense guidata da Kapil Bharti, presente a Mestre in occasione della presentazione. Il metodo prevede di partire da cellule del sangue prelevate da un piccolo gruppo di pazienti, per poi riportarle in laboratorio a uno stadio simile a quello delle cellule staminali pluripotenti indotte. Queste cellule, note anche come iPSC, sono cellule adulte che vengono “ricondotte indietro” nel loro percorso biologico, fino a riacquistare la capacità di trasformarsi in diversi tipi cellulari.
Una volta ottenute, le cellule vengono riprogrammate per diventare cellule sane dell’epitelio pigmentato retinico, un tessuto fondamentale per il corretto funzionamento della retina. È proprio il deterioramento di questo strato cellulare a svolgere un ruolo decisivo nella degenerazione maculare legata all’età, in particolare nella forma secca e nelle fasi più avanzate della malattia.
Dalle scoperte di Yamanaka alla terapia cellulare
La possibilità di riprogrammare cellule adulte è una delle conquiste più importanti della biomedicina contemporanea. Questa frontiera della ricerca è legata al lavoro del ricercatore giapponese Shinya Yamanaka, premiato nel 2012 con il Nobel per la Medicina per la scoperta delle cellule staminali pluripotenti indotte.
La portata di quella scoperta è stata enorme: invece di utilizzare esclusivamente cellule staminali embrionali, la ricerca ha potuto cominciare a lavorare su cellule adulte, come quelle del sangue o della pelle, trasformandole in cellule capaci di generare tessuti diversi. Nel caso della degenerazione maculare, l’idea è utilizzare cellule derivate dallo stesso paziente, riducendo potenzialmente alcuni problemi legati alla compatibilità biologica.
Nel progetto Lucy, questa prospettiva viene applicata alla retina. Le cellule del paziente vengono prelevate, riprogrammate e indirizzate verso un destino preciso: diventare cellule dell’epitelio pigmentato retinico sano. In seguito, queste cellule potrebbero essere utilizzate per sostituire o sostenere quelle danneggiate dalla malattia.
Che cos’è la degenerazione maculare senile
La degenerazione maculare legata all’età, spesso indicata con la sigla Amd, è una patologia che interessa la macula, cioè la zona centrale della retina responsabile della visione più nitida e dettagliata. È grazie alla macula che è possibile leggere, riconoscere i volti, guidare, distinguere i particolari e svolgere molte attività quotidiane che richiedono precisione visiva.
Quando la macula si deteriora, la visione centrale può diventare offuscata, distorta o progressivamente assente. La visione periferica, invece, può rimanere conservata, ma la perdita della visione centrale compromette in modo profondo l’autonomia della persona.
La malattia può presentarsi in forma umida o secca. La forma umida ha beneficiato negli ultimi anni di terapie farmacologiche capaci di rallentarne l’evoluzione. La forma secca, invece, resta una delle grandi sfide dell’oftalmologia, soprattutto quando evolve verso l’atrofia geografica, una condizione in cui il danno alle cellule retiniche diventa esteso e progressivo.
Numeri in crescita con l’invecchiamento della popolazione
La degenerazione maculare colpisce oggi il 12,3% della popolazione europea tra i 45 e gli 85 anni. È considerata la prima causa di cecità nei Paesi occidentali e, in Italia, ha già portato circa 60mila persone alla cecità totale. Sono numeri destinati ad aumentare con l’innalzamento dell’aspettativa di vita, la crescita demografica e il progressivo invecchiamento della popolazione.
Le proiezioni indicano che nel 2040 in Europa le diagnosi potrebbero superare i 26 milioni di casi. Studi epidemiologici internazionali confermano che l’aumento dell’età media della popolazione renderà la degenerazione maculare una delle principali emergenze sanitarie legate alla vista nei prossimi decenni.
Questo scenario rende particolarmente importante lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche. Non si tratta soltanto di prevenire la cecità, ma anche di preservare qualità della vita, autonomia personale, capacità relazionali e indipendenza nelle attività quotidiane.
L’obiettivo di Lucy: sicurezza, efficacia e nuove possibilità
Lucy punta innanzitutto a verificare la sicurezza della terapia cellulare. In una sperimentazione di questo tipo, infatti, il primo passo è accertare che le cellule riprogrammate possano essere prodotte, controllate e somministrate senza causare effetti indesiderati significativi. Solo successivamente si può valutare con maggiore solidità l’efficacia clinica, cioè la capacità del trattamento di rallentare, fermare o eventualmente migliorare il danno retinico.
Il percorso è complesso. Ogni fase richiede controlli rigorosi: dalla raccolta delle cellule del sangue alla loro riprogrammazione, dalla trasformazione in cellule dell’epitelio pigmentato retinico fino alla valutazione della loro qualità e stabilità. La retina è un tessuto estremamente delicato e ogni intervento deve essere pianificato con precisione.
La ricerca condotta dal gruppo del National Eye Institute si è concentrata proprio sulla possibilità di sviluppare terapie autologhe, cioè basate su cellule del paziente stesso, derivate da staminali pluripotenti indotte e trasformate in cellule retiniche. Studi e protocolli clinici collegati a questa linea di ricerca stanno valutando la sicurezza e la fattibilità del trapianto sottoretinico di cellule dell’epitelio pigmentato retinico ottenute da iPSC.
Mestre al centro di una sfida internazionale
L’arrivo della sperimentazione alla Fondazione Banca degli Occhi di Mestre rappresenta un passaggio significativo per la ricerca italiana. La struttura veneziana entra così in una delle aree più promettenti della medicina rigenerativa applicata alla vista, contribuendo a un progetto che unisce competenze cliniche, biologiche e tecnologiche.
La presenza a Mestre di esperti nazionali e internazionali conferma l’interesse crescente verso terapie capaci non solo di contenere i sintomi, ma di intervenire sui meccanismi biologici alla base della malattia. La degenerazione maculare, soprattutto nella forma secca, è stata a lungo considerata una patologia difficile da affrontare con strumenti davvero incisivi. Le cellule riprogrammate aprono ora una prospettiva nuova, ancora da validare pienamente, ma scientificamente molto rilevante.
Una speranza concreta, con la prudenza della ricerca
Il progetto Lucy non va letto come una cura già disponibile per tutti i pazienti, ma come una tappa importante di un percorso scientifico che potrebbe cambiare il futuro della degenerazione maculare. La ricerca sulle cellule riprogrammate richiede tempo, controlli, conferme e valutazioni a lungo termine. Tuttavia, il fatto che questa sperimentazione arrivi in Italia segna un avanzamento importante.
Per le persone colpite da degenerazione maculare senile secca, e per le loro famiglie, la prospettiva di una terapia capace di proteggere o rigenerare il tessuto retinico rappresenta una speranza concreta. Per la comunità scientifica, Lucy è invece una prova di maturità: trasformare una scoperta da Nobel in una possibile cura, passando dal laboratorio alla clinica, con rigore, sicurezza e responsabilità.
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